Doenças Raras
Na Pfizer, entendemos a importância do avanço científico para o desenvolvimento de novos medicamentos e tratamentos. Das inúmeras doenças raras conhecidas, poucas têm opções de tratamento aprovadas. Essa lacuna demonstra a urgência para encontrar novas abordagens potencialmente transformadoras para milhares de pacientes.
Com mais de três décadas de experiência em Doenças Raras, nosso amplo portfólio visa atender às necessidades médicas não atendidas em várias áreas terapêuticas, como hematologia, neurologia, endocrinologia, cardiologia e doenças metabólicas hereditárias.
Neste cenário, as pesquisas em Terapia Gênica com foco em terapias guiadas por vírus adeno-associado recombinante (rAAV) transcorrem em ritmo acelerado, procurando ampliar, num futuro bastante próximo, as possibilidades terapêuticas dos pacientes portadores de doenças raras.